זעלטן # דיסעאַסעס: ווען אָפּזעצערייַ האַסקאָמע פשוט איז נישט גענוג

זעלטן קרענק פּאַטיענץ אין אייראָפּע האָבן באַקומען אַ בוסט אין שפּעט דעצעמבער נאָך אַן אייראפעישער מעדיסינעס אַגענסי (EMA) עקספּערץ טאַפליע רעקאַמענדיד זיבן רפואות פֿאַר האַסקאָמע, אַרייַנגערעכנט צוויי יתום דרוגס, ברענגען פּאַטיענץ נעענטער צו נייַע אָפּציעס פֿאַר גרינגער מאַכן אַ נומער פון ערנסט טנאָים.

דער טאַפליע רעקאַמענדיד צו געבן אַ פֿאַרקויף דערלויבעניש פֿאַר Alofisel, וואָס באהאנדלט אַ שטרענג קאַמפּלאַקיישאַן ריזאַלטינג פון Crohn's קרענק, און ענדאָרסט אַ קאַנדישאַנאַל דערלויבעניש פֿאַר Crysvita, דער ערשטער באַהאַנדלונג פֿאַר אַ שטרענג, פּראָגרעסיוו ביין צושטאַנד באקאנט ווי X-לינגקט היפּאָפאָספאַטעמיאַ. נאָך דער ערשט רעקאָמענדאַציע, די דרוגס קענען דערוואַרטן צו באַקומען לעצט פֿאַרקויף דערלויבעניש פרי ווייַטער יאָר.

פֿאַר אייראפעער וואָס האָבן לאָעט ווארטן פֿאַר די באַשלוס פון די טאַפליע, די אַנטוויקלונג איז זיכער סיבה פֿאַר האָפענונג. אָבער עס איז נאָך צו באַלד צו פייַערן, ווייַל פֿאַרקויף דערלויבעניש וועט נישט זיין גענוג פֿאַר זיי צו אַקסעס די טריטמאַנץ. טאַקע, זייער פיייקייט צו נעמען די מעדאַסאַנז איז באזירט אויף צי נאציאנאלע גאַווערמאַנץ אָטערייז די מעדיצין צו זיין אַרייַנגערעכנט אין ציבור געזונט און אנדערע פאַרזיכערונג סקימז, וואָס איז ניט געגעבן.

די וויכטיקייט פון אַפּרוווינג די דרוגס פֿאַר קאַווערידזש איז עפּעס וואָס פּאַטיענץ מיט ספּיניאַל מוסקולאַר אַטראָפי (סמאַ) זענען אויך באַקאַנט מיט. אין דעצעמבער 2016, די יו. עס. פוד און דראַג אַדמיניסטראַטיאָן (פדאַ) באוויליקט ספּינראַזאַ, דער ערשטער מעדיצין פֿאַר סמאַ - אַ יערושעדיק קרענק אַז אַפעקץ בעערעך 1 אין 10,000 לעבן געבורט, ז שטרענג מוסקל וויקאַנינג, און איז די לידינג גענעטיק גרונט פון טויט אין קליינע קינדער. אין יוני 2017, די EMA געגעבן מאַרק אַקסעס פֿאַר ספּינראַזאַ. הייַנט, אָבער, רובֿ אייראפעישע סמאַ פּאַטיענץ נאָך קענען נישט צוטריט די מעדיצין, ווייַל זיי וואַרטן צו געפֿינען אויס צי זייער גאַווערמאַנץ וועט אַפּרווו ריימבערסמאַנט.

די גלאז ווענט וואָס פאָרזעצן שטייענדיק צווישן SMA סאַפערערז און די בלויז מעדיצין וואָס קענען מייַכל זייער צושטאַנד איז אַזוי אַ וואָרענען מייַסע, און אַ ווארענונג צו פּאַטיענץ וואָס קען אַנדערש לויבן די EMA ס לעצטע האַסקאָמע פון ​​​​אַפּרווומאַנץ. די עסטימאַטעד גאַנץ פון 30 מיליאָן פּאַטיענץ מיט זעלטן קרענק אין די אי.

פון קורס, וויכוחים וועגן די מינים פון זעלטן קרענק מעדאַסאַנז זענען אָפט פראָט. אויף איין האַנט, קריטיקס פרעגן וואָס אייראָפּע ס עפנטלעך געזונט סיסטעמען זאָל דעקן טריטמאַנץ פֿאַר חולאתן וואָס ווירקן אַ קליין טייל פון דער באַפעלקערונג. אויף די אנדערע, פּאַטיענץ זענען לינקס וואַנדערינג וואָס זיי זענען געלייקנט אַקסעס צו דרוגס וואָס קענען מיינען די חילוק צווישן לעבן און טויט.

אַדווערטייזמאַנט

פֿאַר SMA פּאַטיענץ, די סטייקס זענען טאַקע אַזוי הויך. ווען די יו. ספּינראַזאַ איז פּראָווען צו העלפֿן פּאַטיענץ צוריקקריגן הויפּט מאָטאָר פאַנגקשאַנז אַזאַ ווי זיצן, שטייענדיק און גיין ינדיפּענדאַנטלי און דראַמאַטיקלי פֿאַרבעסערן ניצל ראַטעס.

איצט, SMA פּאַטיענץ אַריבער אייראָפּע ווארטן צו געפֿינען אויס צי זייער געזונט אויטאריטעטן וועלן ויסשטימען די מעדיצין אין זייער אנגענומען (און באדעקט) טריטמאַנץ. די קראַנט קלימאַט פון אַנסערטאַנטי איז נערוו ראַקינג פֿאַר פילע פּאַטיענץ: למשל, אַ בריטיש טאַדלער איז לעצטנס געלייקנט אַקסעס צו ספּינראַזאַ רעכט צו NHS רויט טייפּ, אפילו אויב די קאָס פון די מעדיצין זענען געווען. באדעקט דורך אַ היגע שפּיטאָל.

יצט, איטאליע און שוועדן זענען די בלויז לענדער וואָס האָבן געמאכט ספּינראַזאַ בנימצא צו אַלע פּאַטיענץ דורך די נאציאנאלע געזונט סיסטעם, ראַגאַרדלאַס פון עלטער, פיייקייט צו פונקציאָנירן אָדער סמאַ טיפּ. אנדערע אי.יו. מיטגליד שטאַטן, אַרייַנגערעכנט ספּאַין, france, די וק,  זענען אין דעם פּראָצעס פון באַשליסן צי צו אַפּרווו ספּינראַזאַ פֿאַר קאַווערידזש. שוין, ליידער, נארוועגיע און דענמאַרק האָבן דילייד די אַפּרווו פון די מעדיצין פֿאַר ריימבערסמאַנט, נעגאַטיוולי פּראַל אויף SMA פּאַטיענץ און זייער פאַמיליעס.

די סקעפּטיקאַל צו פאַרברייטערן האַסקאָמע פֿאַר די מעדיצין פאָקוס בפֿרט אויף קאָס, און פרעגן וואָס געזונט באַדינונגס זאָל פאָנד טריטמאַנץ פֿאַר חולאתן וואָס ווירקן לעפיערעך ווייניק מענטשן. אָבער די בענעפיץ פון ציבור געזונט זענען קלאָר.

פֿאַר איין, אַזאַ דרוגס זענען דעזיגנייטיד 'זעלטן קרענק' טריטמאַנץ פֿאַר אַ סיבה. פֿאַר מייקערז, דעוועלאָפּינג דרוגס בדעה צו מייַכל אַ לעפיערעך קליין טייל פון די באַפעלקערונג האט ווייניק עקאָנאָמיש ינסענטיווז. ווי אַ רעזולטאַט, די אי.יו. - ווי געזונט ווי געזונט אויטאריטעטן אין די יו. די אי.יו. טוט נישט צעהאַקן זיין ווערטער אין סטאַקינג אַ קלאָר שטעלע אויף דעם קשיא, סטייטינג אַז "פּאַטיענץ וואָס ליידן פון זעלטן חולאתן פאַרדינען די זעלבע קוואַליטעט פון באַהאַנדלונג ווי אנדערע פּאַטיענץ אין די אייראפעישע יוניאַן."

פֿאַר אן אנדער, עס איז ומלייקנדלעך אַז אַ מענטש קענען ביישטייערן פיל מער צו דער עקאנאמיע - און ציען פיל מער פון לעבן - ווען זיי קענען דורכפירן יקערדיק פאַנגקשאַנז אַנאַסיסטיד. ספּינראַזאַ - ווי די לעצטנס באוויליקט Alofisel און Crysvita און אנדערע זעלטן קרענק טריטמאַנץ - אַלאַוז פּאַטיענץ צו האָבן אַ שאָס אין אַ נאָרמאַל עקזיסטענץ. איבער דעם גאַנג פון אַ לעבן, דעריבער, די געלט געראטעוועט דורך מאכן זעלטן קרענק סאַפערז מער זעלבסטשטענדיק אַוטווייז די איין-אַוועק פּרייַז פון די דרוגס.

מיר לעבן אין אַ צייט ווען וויסנשאַפֿט און מעדיצין קענען טאָן מער ווי אלץ, אָבער בלויז אויב אייראפעישע גאַווערמאַנץ קענען דערגרייכן די וואָג צווישן די פּראַל פון זעלטן קרענק דרוגס און די קאַנסטריינץ פון געזעלשאַפטלעך וווילשטאנד. מיט מער טהעראַפּיעס פֿאַר זעלטן קרענק אין די רערנ - ליניע ווי אלץ, עפנטלעך געזונט באאמטע וועלן אָן צווייפל פּנים די טשאַלאַנדזשיז ינקריסינגלי אָפט. אָבער די מאָראַליש פליכט פֿאַר גאַווערמאַנץ איז קלאָר: שטיצן ינאַווייטיוו וויסנשאפטלעכע פאָרשונג - און סטייינג אַוועק אַסטראַנאַמיקאַל כעלטקער קאָס פֿאַר יענע אַפעקטאַד דורך זעלטן ילנאַסיז אויף די וועג - מאכט עס קריטיש צו נעמען די לעצט שריט און צוריק קאַווערידזש פֿאַר די טייפּס פון דרוגס.

שער דעם אַרטיקל: